HOME > トピックス一覧 > 況織魯鵐拭湿標群の治療薬に関するプレスリリース

トピックス

ムコ多糖症2型ハンター症候群の治療薬に関するプレスリリース

2005/12/28

以下に掲載しますのは、11月24日に英国の製薬会社・Shire社が発表した英文プレスリリースを当会が独自に翻訳したものです。Shire社は、2型ハンター症候群の治療薬の開発を進めてきた米国TKT社を、今年4月に買収した会社です。

ムコ多糖症の治療薬に関しましては、いつどこで何がどうなっているのか、これまで患者さんやご家族は正しい最新情報を得る機会があまりありませんでした。当会では、「ムコ多糖症」にかかわる国内外の情報を出来る限り広く収集し、ホームページ上で紹介していくよう努めて参ります。初回は1か月前に発表された内容ですが、全文を掲載しますのでご一読ください。

尚、翻訳に関しましては、ハワイ在住の片岡由紀夫さんにご協力いただきました。本件の文責は全て「ムコ多糖症ネットワーク・耀くん基金」が負うものとします。

(無断転載不可)

2005年11月24日 プレスリリース

Shire社はアメリカ連邦食品医薬品局(FDA)に対しElapraseTM(旧、I2S)の名称でIdursulfaseの薬品販売承認申請 (BLA) を提出したと発表。これが承認されれば、ELAPRASEはハンター症候群(ムコ多糖症2型)の治療において初の人体酵素補充療法となる。

Idursulfaseは既にFDAよりFast Track の指定※を取得しており、Shire社では申請期間を六ヶ月に早める優先審査申請を提出した。欧州医薬品審査庁(the European Medicines Agency (EMEA) )への申請提出は2005年末に予定されており、こちらは通常、申請期間は12ヶ月となっている。

※Fast Track指定について
生死に関わる疾患について、既存薬が存在しない、あるいは既存薬の効果が弱い場合や既存薬より著しく優れるなど、その治療に効果が期待できる開発品についてFast Trackに指定された場合、FDAとの会談が優先的に開催され、さらに良好な結果が得られれば資料は準備ができたものから順次先行審査を受けられるなど、各種審査も優先的に受けることが可能となる。

Shire社の取締役副社長およびShire遺伝子療法研究所の所長を務めるDavid D. Pendergast博士は「今回のFDAへの認可申請は待望の治療の開発に携わったShire社とそのチームに取って画期的である」と語った。さらに博士は「我々はハンター症候群患者とその家族にとって貴重な一歩を踏み出す事ができた。今回の申請が予定通りに行われた事を大変嬉しく思う。そして申請の認可及び2006年の販売を心待ちにしている」と続けた。

今回のBLA(薬品販売承認申請)はムコ多糖症2型におけるI2Sの査定(AIM)において中心的治験、すなわちムコ多糖症の研究としては最大規模の96人の患者の52週間に渡る臨床治験の結果データを含んでいる。主要評価は、六分間歩行 (6MWT)の距離を耐久力の測定値とし、また努力性肺活量 (FVC) ※の予想パーセントを肺機能の測定値とした。これら二つの加算正答数が主要臨床的有効性となる。毎週0.5mg/kg の ELAPRASEを投与された患者はプラシーボ薬を与えられた患者に比べ主要評価項目(Primary efficacy endpoint)において統計的に有意な差(p=0.0049)が観察された。また二次的臨床有効性においても成果が観察されているというデータが得られた。

※最大吸気位から一気にできるだけ速く、最大の呼気位まで呼出することにより得られる肺活量

ELAPRASEを使用した治療は治験段階では概ね患者に受け入れられた。観察されたもっとも一般的な有害事象はハンター症候群に関連した臨床症状である。ELAPRASEに関連したと思われる有害事象のうち、ELAPRASE注入の際の反応がもっとも一般的であったが軽度であった。治験中に二人の患者が死亡したが、二件ともELAPRASEによる治療とは無関係と見られる。ELAPRASEによる治療にともなう有害事象を理由に治験を取りやめた患者は一人も出なかった。また、現段階で全ての患者が治験の継続に同意している。

BLAには任意の、プラシーボ操作、服用拡大Phase I/II の臨床治験から得られたデータも含まれている。安全性のデータは二件の操作治験と二件の延長治験から収集した。後者の延長治験では最長42ヶ月まで治療を延長した患者もいる。最終的に患者は延長治験からthe Hunter Outcome Survey (HOS) Registryへと移行され安全性と臨床結果の両方から長期にわたるフォローアップを受けることになる。