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速報!4型モルキオ患者の皆様、朗報です!!(12月24日、日本語訳を追加掲載しました。)

2005/12/22

大変な朗報が届きました!

当会が支援をしているセントルイス大学の戸松俊治先生が、多年研究を続けてきた「ムコ多糖症」4型モルキオ症候群。この病気のための治療薬(酵素補充療法)が、スイスの製薬会社をパートナーとして、2007年初頭より第一段階の治験に入ることが正式に発表されました。日本人の医師が、「ムコ多糖症」のような稀少難病の治療薬の開発に成功した例は今までになく、販売承認にいたれば初の快挙となります。

さかのぼること、うん年前のクリスマスの日に生まれた戸松先生。世界中の4型モルキオ病の患者さんたちにとっては、ごく近い将来、待ちに待ったプレゼントを届けるサンタクロースとなるでしょう。

プレスリリース(原文(英語):PDF形式 595kb)

(無断転載不可)

【日本語訳】Inotech社モルキオ症候群Type A の臨床治験を開始へ

モルキオ症候群コミュニティーの皆様へ、

この度モルキオ症候群患者家族、モルキオ症候群基金、MPS協会の協力のもと、弊社、Inotechバイオテクノロジー社と米国セントルイス大学、戸松俊治教授の共同でモルキオ症候群Type A の臨床治験を行う事になりました。

Inotech社はかねてよりモルキオ症候群患者とそのご家族の皆様に深く関心を寄せてきました。2007年初頭の臨床治験実施に向けて最善をつくしています。Inotech社はモルキオ症候群に関わる全ての皆さまに本プロジェクトを最優先する事をお約束する次第です。

二ヶ月ほど前、親しい友人から酵素補充療法のバイオテック産業でのビジネスパートナー探しの協力を要請されました。友人の娘、ソフィー(6歳)はモルキオ症候群患者で友人は戸松教授より治療に必要な酵素を生産する新細胞系がある事を聞いたそうです。それが弊社がモルキオ症候群のコミュニティーに参加するきっかけとなりました。それ以来、個人的にもソフィーのことで大変心を打たれ、その結果、酵素補充療法の確立を一日も早く実現しようと決意したわけです。

−Inotech社とは?
Inotech社はスイスのBaselに本社をおくバイオテクノロジーの会社です。私どもは医薬品適正製造基準(GMP)に準じた培養細胞より得られるバイオ薬品の製造を主に手がけています。弊社は研究、開発部、クリーンルーム、バイオリアクター (固定化酵素や微生物を 触媒として,物質の分解・合成などを行う装置,またはシステム)施設、ならびにあらゆる規制のノウハウ、及び適正人材を備えています。Inotech社はモノクローナル抗体、ホルモン、酵素などのGMPに準じた組み換えバイオ薬品の開発、製造で実績をあげてきました。バイオテクノロジー業界で長年にわたる経験を持ち、意欲あるチームを形成しています。

−次なるステップは?
戸松教授と実施する前臨床治験を確かなものとするための酵素を生産し、今日、私どもは新プロジェクトの第一歩を記しました。それと平行して、アメリカ連邦食品医薬品局(FDA)に必要書類を提出し、計画通り2007年の初頭に臨床治験を実施できるように全ての情報を収集整理します。この初期臨床治験はセントルイス大学で戸松教授及び戸松チームによって行われます。

これら一連の臨床治験に際して皆様のご協力は不可欠です。できるだけ多くのモルキオ症候群の子ども達のデータ収集をしなければなりません。国際モルキオ症候群とMPS協会の協力のもと、我々は本プロジェクトの正確な進行状況を定期的に皆様にお届けいたします。

最後に、我々にとってもこのプロジェクトの開始は大変喜ばしいことです。皆様、どうぞよいクリスマス、並びに新年をお迎えください。

平成十七年十二月二十一日

Dr. Christoph Heinzen
CEO
Inotech バイオテクノロジー
Basel, Switzerland

<事務局より>
この翻訳は、ハワイ在住の片岡由紀夫様のご助力を得て作成されました。文責は全て当会が負うものとします。無断転載はお断りいたします。
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